您的位置: 黄浦信息网 > 科技

国内孤儿药严重匮乏可用药数量不足美国三成

发布时间:2019-10-09 21:39:04

  国内孤儿药严重匮乏:可用药数量不足美国三成

  “我国上市孤儿药130个。按照WHO标准,罕见病种类达6000~8000种,我国的130种孤儿药远远不能满足罕见病治疗需求。”全国人大代表、四川科伦药业董事长刘革新用“极不乐观”来形容我国孤儿药的现状,他认为,我国急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动孤儿药研发,改善我国罕见病患者的治疗状况。

  关注罕见病长达10年,全国人大代表,安徽大学教授孙兆奇向《第一财经》坦言,虽然有130种药,但能治愈的孤儿病数量远远低于这个数量,因为有些药治疗的是同一种病,由于进口少,目前很多国内的孤儿病患者面临“国外有药,国内无药”的现状。

  孤儿药其实是指治理罕见病的药品,由于患者人数太少,所以通常这些药品都会被预计难以收回成本,导致厂家生产的积极性减弱。根据世界卫生组织对罕见病定义,其是指患病人数占人口总数0.65%。~1%。的单种疾病或病变,比如血友病、苯丙酮症、软骨发育不全症、白化症等,此前由于“冰桶挑战”受到关注的冰冻人便是罕见病的一种。孙兆奇估算,目前国内孤儿病患超过2000万人。它们大多数是因遗传缺陷导致的。

  不过,“截至目前,中国对罕见病的认定还没有明确的官方标准,更没有关于罕见病的法规。”刘革新表示,除了上市的数量少,在可负担性方面,现阶段我国罕见病患者不得不面对价格昂贵、进入基本药物和医保目录少、报销比例不高等问题。目前美国批准的孤儿药中,纳入我国基本医疗保险药品目录的共有39个,其中3个为甲类药物,可享受全额报销,其余为乙类或省增补,患者还要负担一定比例的费用,约为5%~20%。孙兆奇举例,以上海市为例,2010年出台了罕见病患者基本医疗保障制度,只有12个孤儿病被纳入范围内。

  而孤儿病的医治费用不低,以戈谢病患者为例,一个成年患者的药费每年超过200万元,且需要终身用药,很少有戈谢病患者能够自行买药。刘革新表示,这个案例只是我国罕见病患者缺乏孤儿药困境中的冰山一角。

  刘革新认为,我国尚无系统完善的鼓励研发孤儿药的政策。本报了解到,我国在2009年公布了《新药注册特殊审批管理规定》,对罕见病制定了相应的特殊审批渠道,不过,“国内因为政策、市场等原因,孤儿药研究几乎是空白,相对国外,研究成本非常高,所以基本上依赖进口。”孙兆奇表示。而根据刘革新提供的数据,特殊审批中孤儿药受理的数量很少,2009年、2010年、2011年孤儿药受理量分别为10、16、18个;2012~2014年孤儿药受理量尚未查到。

情感日志
情感日志
旅游热评
猜你会喜欢的
猜你会喜欢的